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Science:新药物颠覆白血病“治疗模式”

文章作者:www.cs-vaccine.com发布时间:2020-02-08浏览次数:1745

最近,在发表在期刊《科学》上的一项研究中,弗吉尼亚大学医学院的研究人员发明了一种新的化合物,可以延缓小鼠模型中的白血病,并有效杀死人体组织样本中的白血病细胞。白血病药物治疗的希望。研究人员表示,这是治疗白血病的一种令人兴奋的“新模式”。

急性髓性白血病(AML)是最常见的成人白血病。 AML根据血细胞中的特定基因突变分为许多不同的亚型,并且inv(16)AML是其中之一。

在由健康骨髓细胞产生的血细胞中存在称为CBFB(核心结合因子-β)的蛋白质亚基。它的作用是调节用于血细胞和骨髓细胞生成的RUNX1基因。

在inv(16)AML细胞中,CBFB停止调节RUNX1基因的功能;相反,它与平滑肌肌球蛋白重链分子(SMMHC)融合,形成CBFB-SMMHC复合物,破坏大量血液干细胞。 CBFB-SMMHC具有很强的破坏性,因为当疾病具有CBFB时,CBFB-SMMHC也会优先结合RUNX1,使其失活。

在这项研究中,研究人员设计的小分子化合物(AI-10-49)能够优先与CBFB-SMMHC结合,但不影响野生型CBFB的功能。通过阻断CBFB-SMMHC,AI-10-49导致癌细胞发现自身存在问题,然后死亡并且不再继续增殖和扩散。基本上,这种化合物阻断了被癌细胞“抢夺”的细胞机器。

John H. Bushweller博士说:“我们开发的药物针对的是一类尚未在过去的药物开发中研究过的靶点。这种蛋白质非常重要,因为它决定了其他蛋白质的表达量。因此,这是一种改变细胞行为的独特方式。

该药物值得关注,因为它具有很强的特异性,在不影响健康细胞的情况下杀死癌细胞。 Bushweller和他的团队克服了实现这一目标的巨大挑战。 “当你在癌细胞中靶向突变蛋白时,你最想要的是抑制突变蛋白而不影响正常蛋白的功能,”他说。我们做到了。因此,该药物没有毒性或副作用。

目前,该化合物已被证明在小鼠模型和患者样本中发挥作用,并且进一步的研究是进行临床试验。 Bushweller表示,他可能会将该化合物许可给制药公司,或者建立自己的公司,或寻求NIH的支持。