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锐让失败的疗法“起死回生”,同时获得1.2亿美元的A轮资金

文章作者:www.cs-vaccine.com发布时间:2020-02-26浏览次数:1808

最近,新公司Mirum Pharmaceuticals成功完成了A轮融资1.2亿美元,并与Shire达成了一项许可协议,准备进行顶级钠依赖性胆汁酸转运蛋白(ASBT)抑制剂的III期临床试验。

总部位于圣地亚哥的Mirum与Charles达成独家协议,获得开发和销售maralixibat的全球许可。 Maralixibat是ASBT的口服抑制剂,已完成2期临床试验。查尔斯最初打算启动该产品的第3阶段试验,但推迟了该计划,这使Mirum有机会介入一项重要的报价。

Mirum首席执行官兼主席Mike Gray先生表示,maralixibat正在开发用于治疗Alagille综合征(ALGS)和进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC),这是两种主要的使人衰弱的肝脏疾病。儿童患者。早期的临床数据提供了明确的概念证据,这就是Mirum的所有兴趣都在发展的地方。在强大的A轮支持下,Mirum收到了这种药物。

▲Mirum首席执行官兼董事长Mike Gray先生(资料来源:Mirum的官方网站)

这种药物也“恢复了生命”。 2014年,Mike Gray先生以2.6亿美元的价格将Lumena(LUM001,现称为maralixibat)出售给Charles。然而,一年后,由于罕见的情况,LUM001的主要研究失败了。今天,在格雷先生放弃控制ASBT四年后,他正在加紧推出一系列新的顶线数据,以帮助恢复失败的治疗,同时筹集1.2亿美元的资金。

Mirum表示,该公司正在评估maralixibat防止过量胆汁酸积聚和控制与胆汁淤积性肝病相关的极度瘙痒的有效性。该公司最初将专注于开发用于治疗儿童的maralixibat。但该公司认为,maralixibat有可能为其他儿童和成人开发胆汁淤积性肝病的适应症。

Mirum指出,maralixibat的II期临床试验分析显示,与安慰剂相比,接受该药物的ALGS患者的胆汁酸水平和极度瘙痒减少。格雷先生说,在2b期PFIC研究中,一些患者对maralixibat的治疗有反应,一些患儿不再需要肝移植。根据Charles进行的PFIC研究,美国FDA已授予maralixibat突破性治疗批准。

“此外,在单臂,开放标签的2期研究中,一些PFIC患者对maralixibat有反应,血清胆汁酸继续减少或正常化,瘙痒症得到缓解。这些结果促使FDA授予maralixibat突破性治疗。这些临床研究证明maralixibat有可能显着改善患者的生活,“Gray先生在一份声明中表示.Mirum计划明年对这两种适应症进行3期试验。

根据许可协议,Charles将收到Mirum和公司股权的未公开预付款。随着药物开发进度的里程碑,查尔斯还将获得额外的里程碑付款和特许权使用费。除了maralixibat,Mirum还获得了开发和销售另一种ASBT抑制剂volixibat的专有权。