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罕见病治疗,依旧是生物医药的“蓝海”吗

文章作者:www.cs-vaccine.com发布时间:2020-03-06浏览次数:1304

罕见疾病,也称为“孤儿”,是发病率很低的疾病。根据世界卫生组织(WHO)的定义,罕见疾病占总人口的0.65‰至1总,包括Alpers综合征,发育不良,甲基丙二酸血症,白化病和高斯病.

数据说明了当前罕见疾病的状况

目前,国际上已有6000-7000种罕见疾病,占人类疾病的10%左右,其中80%以上是遗传性疾病,其中大多数是先天性和慢性疾病。全球有效治疗方法不到5%;全球罕见疾病立法的国家不到20%。

在中国,罕见患者的基数非常大,估计超过1000万。根据工业和信息化部的数据,每年至少有100万新生儿出现肉眼可见的罕见疾病症状。

但是,中国对稀有疾病没有明确的定义,这极大地限制了其他相关政策的发展,如研究,治疗,药品市场准入和罕见疾病的医疗保险。中国有不到100种孤儿药(92种罕见疾病适应症),这意味着中国绝大多数患者不服药。

事实上,不仅中国的罕见病患者,而且世界各地的患者都面临着诊断,治疗,医疗保险和社会融合方面的挑战。然而,我们应该感到高兴的是,许多生物制药公司,包括诺华,Celgene和Genzyme,正在努力开发孤儿药。

此外,随着基因测序,生物信息学和基因编辑等生物技术的快速发展,罕见疾病在预防,诊断,治疗和护理方面正在稳步推进。

政策出台,促进罕见病的医学进步

1983年,美国颁布了《孤儿药法案》。 1999年,欧洲推出《孤儿药欧盟条例》。此外,FDA还颁布了一项“加速批准,免除临床实践”的政策,用于孤儿药。这些法规将生物技术公司推向了罕见的疾病领域,并极大地刺激了孤儿药市场。

中国,从去年到今年,卫生计划委员会已经开始研究和治疗许多罕见疾病,特别是在药物研究方面,卫生和科技部现在明确规定了一些研究项目将分配给罕见疾病。

2015年8月,国务院正式宣布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》鼓励临床价值导向的药物创新,通过优化,加快艾滋病,恶性肿瘤,重大传染病,疑难病等防治创新药物的试验创新的药物审查程序。评估和批准。

11月11日,国家食品药品监督管理局发布《关于药品注册审评审批若干政策的公告》申请登记创新药物,用于预防和治疗艾滋病,恶性肿瘤,重大传染病和罕见疾病等疾病;儿童药品注册申请;申请注册独特及多种疾病的老人;国家科技重大专项和国家重点研发计划所列药品注册申请;使用先进技术,创新疗法和明显治疗优势注册临床急需药物的申请将单独排队,以加快审查和批准。

孤儿药热,吸引制药公司进入

孤儿药物因其在研发成本,市场需求和盈利能力方面的显着优势而吸引了重要的生物制药公司。其中,有许多制药巨头,如诺华,罗氏和赛诺菲。

目前,全球已有近400种孤儿药上市,另有450种药物正在开发中。 2015年初,路透社的数据显示,过去10年中孤儿药销售的年均增长率优于非孤儿药,并且有许多药物已经成长为“大片”。

最近,EvaluatePharma发布了2015年孤儿药市场报告。该报告列出了“2020年孤儿药销售十大制药企业”和“2020年十大孤儿药”名单。 Celgene成功超越了诺华,并在2020年被授予最大的孤儿药公司的领先地位。这无疑得益于辛集医药 Renlimim的明星产品。根据市场报告,来那度胺将成为2020年的头号孤儿药。

该报告估计到2020年全球孤儿药销售额将达到1780亿美元,处方药市场的总市值将翻一番。孤儿药销售将占处方药销售总量的20.2%(不包括仿制药)。

精准医学,创新治疗罕见疾病

在今年9月召开的“2015年第四届中国罕见疾病高峰论坛”上,来自医院和科研部门的各类诊断专家参加了会议,分享了罕见病诊治的实际案例和经验。专家们认为,基于“质谱”和“高通量测序”等技术的精准医学是未来“罕见疾病”的主要治疗方式。

在上周举行的欧洲2015年稀有疾病年会上,TxCell首席执行官Stephane Boissel表示,生命医学在罕见疾病领域仍处于起步阶段。他说,包括基因编辑在内的基因治疗技术有望开启以前从未尝试过的治疗方法。

在基因治疗方面,你必须提到Lysogene。作为致力于使用基因疗法治疗罕见中枢神经系统疾病的生物技术公司,Lysogene率先通过注射病毒和插入基因来治疗Sanfilippo A综合征(一种罕见的神经退行性疾病)患者。目前,临床试验仍在进行中,预计将于2017年进入下一阶段。

罕见病因被命名是因为它们非常罕见且罕见,正是因为很少有患者需要针对罕见疾病患者进行个性化。未来,罕见疾病的治疗主要包括三种主要方法:小分子药物治疗,基因治疗和干细胞治疗。