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基因疗法的三十年风雨上市之路

文章作者:www.cs-vaccine.com发布时间:2020-05-10浏览次数:979

2008年9月,科里在接受基因治疗四天后抬头看了费城动物园,这是第一次看到彩色热气球。八年后,即2017年10月12日,Spark Therapeutics的RPE65基因治疗产品Voretigene neparvovec获得了所有FDA顾问委员会成员的支持,以获得罕见的16: 0投票,赞成其用于治疗由莱比锡先天性引起的RPE65突变的营销黑盒综合症(LCA)。虽然基因疗法已经开始显示其强大的力量,但医学领域的突破并不那么容易实现。在过去的几十年里,基因疗法经历了非常曲折的发展,并取得了今天的成就。

人类疾病大致可分为三类。第一类是由遗传因素支配的疾病,这是我们通常所说的遗传疾病。大多数遗传病的发病率非常低,通常在千分之一到百万分之一之间。第二类疾病是由环境因素(在很小程度上由于遗传因素)主导的疾病,例如细菌感染,由病毒引起的常见感冒和骨折。第三类疾病是由遗传因素和环境因素(例如癌症和高血压)主导的疾病。

由于存在抗病毒药物,抗生素和身体强大的免疫系统,许多疾病如由细菌或病毒感染引起的常见感冒可以完全治愈。在目前的医学水平上实现治愈是极其困难的,例如高血压,阿尔茨海默病和由多种基因和环境因素引起的其他疾病。那么治愈一种仅由遗传因素支配的遗传性疾病是否可能?

遗传性疾病通常可分为三种类型:单基因,多基因和染色体疾病。与涉及多基因疾病的多种基因相比,单基因疾病仅由单基因突变引起。由于病因相对清楚,单基因遗传病似乎不像癌症和高血压那样复杂,科学家们长期以来一直想知道,由于遗传性疾病是由遗传异常引起的,因此可以通过修复遗传缺陷来治愈它们。

事实上,在Watson和Crick提出DNA的双螺旋结构后不久,一些人设想使用基因改造来治疗遗传性疾病。虽然很难确定基因治疗的概念,但人们普遍认为基因治疗自1967年以来一直受到讨论和关注。在那一年的一篇论文中,Marshall Nirenberg提到了用合成信息编码细胞的概念,并讨论了基因疗法的潜在有效性。基因治疗。