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新药研发:单打独斗的时代已经过去

文章作者:www.cs-vaccine.com发布时间:2020-02-05浏览次数:1962

目前的医疗行业正面临着减缓研发产出增长和增加研发成本的挑战。缺乏足够的治疗和治疗疾病的创新药物,患者的需求得不到充分满足,成为迫切需要解决的实质性问题。近年来,世界各地的制药公司都把重点放在以患者为中心的药物研发概念上,并试图不断改革传统的研发模式,提高新药研发的成功率,加快药物创新的速度。除此之外,政策环境在尽快解决患者痛苦和满足未满足的医疗需求方面的重要性日益受到关注。

转化医学:实验室与临床之间的纽带

转化医学不是一门独立的新学科,而是在研究和开发新药的基本思路的基础上,了解疾病机制,解决患者的需求。它整合了现代技术的使用,如基因组学或蛋白质组学,分子成像和生物信息学大数据分析,以分析人类疾病的发生和发展以及体外和动物模型和疾病之间的相互关系。生物标志物是量化这些过程的常用基准。

转化医学的介入为提高创新药物研发的效率提供了新思路。

连接“研究”,“脂肪”和产品生命周期管理的转化医学是实验室和诊所之间的纽带。一方面,从患者获得的临床信息用于指导基础研究,另一方面,实验室研究成果迅速转化为疾病的诊断,预防和治疗,基础研究和临床开发,以及传统药物开发是相互联系的系统中的故障是将科学发现转化为有效医疗解决方案的最快和最有效的方法。在新药开发的理念下,注重患者和病情,更好地了解疾病的发病机理,从而更好地满足患者的需求。

目前,世界各地的制药业都非常关注由赛诺菲和Regeneron联合开发的抗胆固醇创新药物Alirocumab的进展。 PCSK9靶点的发现是在新药开发中使用转化医学的典型例子。

十年前,法国研究人员在两个患有家族性高胆固醇血症的法国家庭中发现了编码PCSK9蛋白的基因的功能获得性突变。几乎在同一时间,美国德克萨斯大学的研究发现,在编码PCSK9的基因中没有功能性突变的非洲裔美国人群中,低密度脂蛋白胆固醇的浓度和冠心病的发病率显着更高。低。

这两项临床研究表明PCSK9在胆固醇代谢中具有重要的调节作用。从患者获得的信息将研究人员返回实验室并用动物模型进行验证。实验室结果证实了临床发现并建立了PCSK9与胆固醇代谢之间的联系。这种蛋白质会增加低密度脂蛋白胆固醇的浓度,从而阻断血管,是心脏病的主要罪魁祸首。在血液中循环的PCSK9蛋白可以吸附细胞表面上的低密度脂蛋白受体,从而降低肝细胞对低密度脂蛋白颗粒的清除能力。

显然,抑制PCSK9是减少低密度脂蛋白治疗的合理目标,抗PCSK9药物已成为降脂治疗研究的热点。 Alirocumab是PCSK9的一种抑制剂,可与这种蛋白结合,使低密度脂蛋白从体内清除。这是从患者转化医学的想法,使科学家能够专注于患者的信息,并为疾病的治疗带来划时代的创新。

人才是关键

人才是研发创新的核心力量。在制药行业,重视人才的发展也是推动新药创新的重要因素。只有完全了解患者需求的开发人员才能真正开发出患者最需要的创新药物。 Genentech是美国着名的生物技术公司,在创新药物的开发方面取得了巨大成功,这在很大程度上要归功于公司优秀的研发人员。

作为一家以科学创新为研究导向的公司,Genentech已经招募了数千名从分子生物学到生物信息学和生理学的顶尖研究人员和科学家,以参与公司的药物研发。

其中包括美国科学院院士,耶鲁大学前细胞生物学主任Ira Mellman,以及后来加州大学旧金山分校的第一位女校长。现在比尔盖茨基金会首席执行官Susan Desmond-Hellman。该公司创始人之一赫伯特博耶尔(Herbert Boyer)是1976年诺贝尔奖获得者。

正是这些优秀人才能够准确有效地发现患者的需求,并以此为基础,更快地开发创新药物。毫无疑问,一些资深业内人士表示,所有优秀的制药公司都是因为他们对某些疾病或疾病有深刻的理解和独特的见解。

基于中国的研发人才,最有可能开发中国患者所需的药物。肝癌,胃癌和乙型肝炎疾病,中国患者占世界的很大比例,危害严重,但它不是传统欧美制药业的关键研发领域,也是慢性病患者的数量糖尿病和心血管疾病等疾病逐年增加,引发社会问题。一个很大的负担。

因此,解决中国患者需求的任务落在中国医药研发人才的肩上。如今,中国每年培养的药品医生人数不断增加,特别是具有临床经验和对基础研究转型理解的医学人才。许多从欧洲和美国回来的科学家将他们的知识和经验带回中国。研发起着推动作用。这些具有药物研发整体思路和转型思想的科学专家使我们有信心在中国开发多种高危疾病的创新药物,提高治疗效果,满足中国患者的需求。

加速创新协作研发

近年来,医药研发呈现出另一种趋势。越来越多的公司正在改变封闭式研发,调整“关门独行”的战略,打开实验室的大门,以及更多的外部研究机构和大学。合作,与周围的生态环境相连,开辟视野,看世界,获得更多机会。大学,医院和工业之间的合作基础也源于一个共同的目标:加速创新,尽快为患者提供治疗。

在医疗创新的各种合作模式中,公私合作伙伴关系和竞争前合作越来越受到新药创新机构的尊重。这种合作的特殊好处是,它们将医疗保健生态系统中的所有利益相关者聚集在一起,共同解决研发过程中的瓶颈问题,并同意奖励,投资和资源分配。这通常是满足患者需求的关键。

由于没有一个利益相关者拥有能够解决制药创新挑战的所有要素,这种合作可以加速药物发现,成为新兴药物开发生态系统的重要组成部分,解决单个单位无法解决的问题。例如,为了统计目的收集大规模的生物或人口样本,在连续的时期内实施大规模项目,并迅速解决重要的公共卫生威胁。

在过去五年中,公私合作伙伴关系增加了两倍,高素质的领导者和科学家成为人类安全,使这些合作成为创新的重要贡献者。这项着名的倡议是由40家公司,非营利组织和政府机构创建的生物标志联盟。该联盟致力于开发生物标志物和收集癌症,代谢疾病,神经精神病学,炎症性疾病和自身免疫性疾病领域的药物,并为加速这些领域的药物开发奠定基础。

根据麦肯锡2014年初的统计数据,美国和欧洲是公私合作的重要推动力。一些美国政府机构参与了赛前合作,而FDA最活跃并参与了16次合作。在中国,研究机构和跨国制药公司之间以独立和小规模的方式存在大多数公私合作伙伴关系。但是,我相信在不久的将来,将有更多的能力来解决中国患者的整体需求和国家层面的合作,最大限度地利用有限的患者战略资源,促进建立更有效的研发模式,并进一步提升中国的创造力。

用政策环境规范创新生态

虽然中国在一系列医疗创新指标上有显着增长,例如国际药品专利申请数量和在国际顶级期刊上发表的文章数量,但它对全球医药创新贡献不大,并且正在与世界先进的创新进行创新。国家。数量,质量和质量都存在巨大差距。尽管近年来国家对医药行业给予了更多的关注,但中国的政策环境在充分激发创新作用方面仍有很大的提升空间。

值得一提的是,在当今医药行业领先国家的发展中,他们也遇到了与中国类似的挑战,但这些国家已经积极调整政策,以改善医疗创新的生态系统。

1980年,美国的Byzou法案使私营部门能够获得联邦政府资助的研究成果专利,从而大大提高了学术机构转变创新的积极性;随后的1984年药品价格竞争和专利延伸法平衡了创新药物和仿制药的利益冲突; 1992年“处方药报告人支付法”授权FDA向制药公司收费,以解决资金不足的问题。自1993年实施“报告人薪酬法”以来,FDA审查效率得到了显着提高。三大法案为美国医药创新的快速发展奠定了基础。自2012年以来,FDA已建立药物审批渠道,旨在尽快将对患者产生重大影响的创新药物推向市场。目前有四个加速审批渠道:绿色渠道,突破性治疗,优先审查和加速审批。随着这一系列的变化,FDA的作用也从被动变为主动。这一变化的核心概念之一是以患者为中心的创新药物批准指南。

美国通过政策调整促进创新的经验是宝贵的,值得借鉴。改善政策环境是加速制药创新的重中之重。要从概念和机制上进行改革,优化监管流程和政策环境,使创新成果尽快进入市场,造福患者,创造价值。制药行业还积极与政府监管机构沟通,促进创新激励机制的制定和实施,让创新药物尽快通过临床试验和批准,使中国患者受益。

中国患者在许多疾病领域的迫切需求已成为我们中国医药行业同仁的最强大动力。制药企业必须提高新药创新能力,运用转化医学理念提高新药创新效率,同时开辟资源整合,寻求外部合作机遇,加速发展的前景。研究和开发新药的步伐。从整体环境的角度看,有必要加强政策调控,形成激励创新的机制,创造一个能够生存,创新的制药产业生态系统。

只有制药行业的各种利益相关者才能开始满足患者的需求,并以患者的利益为中心,以加快新药研发的速度和效率,为患者带来更有效的药物,并最终使患者受益。同时,注重解决中国人的健康需求,创新型医药产业将是国家核心竞争力的最佳体现。