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导致AMD的一个关键因素是补体系统

文章作者:www.cs-vaccine.com发布时间:2020-02-13浏览次数:866

牛津大学19日宣布,在美国国立卫生研究院牛津生物医学研究所的支持下,该校的眼科学教授罗伯特麦克拉伦完成了世界上第一个减少年龄相关性黄斑变性(AMD)视力的基因疗法。手术。

年龄相关性黄斑变性眼病是英国视力丧失的主要原因。干性AMD是指黄斑细胞的慢性变性,其在患者的视觉中心中引起间隙或图像斑点,使得患者难以在日常生活中阅读和识别。第一次手术是由80岁的牛津大学的奥斯本夫人完成的。像许多AMD患者一样,她的眼睛有这种状况,但左眼更严重,中央视力恶化,视力非常模糊。她说她参与了试验以帮助那些AMD患者。

导致AMD的一个关键因素是补体系统,一种与人体免疫系统中的细菌作斗争的蛋白质系统。在黄斑变性的情况下,这些蛋白质过度活跃并以类似于它们攻击细菌的方式攻击视网膜细胞。基因治疗的原则是“停用”补体系统。

手术包括分离视网膜并将含有病毒的溶液注入眼底。该病毒携带修饰的DNA序列,感染视网膜色素上皮(RPE)细胞并纠正导致AMD的遗传缺陷。由于该效应被认为是持久的,理想情况下,基因治疗只需要进行一次。

迈凯伦解释说:“使用这种病毒,一种天然存在的生物体,将DNA传递给患者的细胞。当病毒在视网膜细胞中打开时,它释放出克隆的DNA,开始产生疾病。蛋白质,纠正引起的炎症通过补充系统。“他希望随着医疗器械和相关基因治疗技术的发展,患有干性AMD眼病的人将在未来几年内得到有效治疗。

主编圈子

老年性黄斑变性作为一种退行性疾病,不仅困扰着老年人。像所有退行性疾病一样,护理成本增加,未知事故风险和家庭幸福指数下降都是这些疾病的负面影响。这项行动成功的意义足以为所有逐渐陷入黑暗的人带来光明。我希望这项技术能够更快地成熟并使更多人受益。