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里程碑:GSK向欧盟申请基因治疗上市

文章作者:www.cs-vaccine.com发布时间:2020-02-10浏览次数:794

葛兰素史克(GSK)成为第一家提交基因治疗药物上市申请的制药巨头,该公司向EMA提交了罕见免疫缺陷病治疗方案。 GSK与意大利研究人员合作开发,旨在纠正患有腺苷脱氨酶(ADA)缺陷疾病的患者的遗传缺陷,这可导致严重的联合免疫缺陷综合症(SCID),使患者极易受到严重感染。

这种遗传性疾病的别名被称为泡沫男孩病,因为之前患有SCID的VID患者大部分时间都在无菌室中度过,并且由于骨髓移植并发症而于1984年死亡。

ADA-SCID影响全世界大约350名儿童,欧盟和美国每年大约有14名和12名儿童在出生时有这种遗传缺陷。牛酶替代疗法现在可用于这种疾病,但它非常昂贵,需要经常注射,并且通常缺乏疗效。

GSK治疗由GSK与San Rafael医院和意大利Telethon基金会合作开发,用于治疗少数患有ADA-SCID的儿童。对于这些儿童,没有找到合适的骨髓捐献者。据估计,大约90%患有这种疾病的儿童在其家庭中没有相容的骨髓供体,并且移植替代供体的骨髓的风险很高。

治疗包括从ADA-SCID患者获得骨髓细胞,纯化白细胞(CD34阳性),然后用混合细胞因子刺激细胞,然后将细胞暴露于携带ADA基因的病毒。然后将该修饰的细胞输注到患者体内。由意大利研究人员设计和开发,GSK参与了2010年,以帮助扩大生产方法和监管应用。

向EMA提交申请材料标志着基因治疗领域的持续复兴。其他公司的公告宣布,Genzyme已宣布进入基因治疗领域,专业公司Spark Therapeutics已成功上市。整个基因治疗领域于1999年受到重创,当时18岁的基辛格在接受高剂量腺病毒基因治疗后死于大量免疫反应介导的器官衰竭,并且基因治疗的调控在接下来的几年中变得非常重要。小心。

在2012年西方国家批准基因治疗药物之前,uniQure因其脂蛋白脂肪酶缺乏药物Glybera获得EMA批准,但头颈癌治疗药物SiBiono GeneTech,深圳p53基因治疗药物今又早在中国获得批准如2004年。

Glybera仍然是唯一被批准的基因治疗药物,但是Bristol-Myers Squibb在该领域有一个新的联盟,并且计划在今年推出一种基因治疗药物。正在宣布另一种候选药物用于基因治疗药物。也就是说,这个阶段似乎意味着它最终将在全球范围内实现其潜力。市场研究公司Kalorama最近预测,到2025年,这些药物在癌症领域的销售额可能达到130亿美元。

根据市场研究公司Roots Analysis的数据,大约有500种基因候选治疗方法正在开发中,超过40%的基因治疗药物针对癌症,五分之一的基因治疗药物正在进行后期临床开发。