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2017年将启动世界首项“孕期母体基因疗法”临床试验

文章作者:www.cs-vaccine.com发布时间:2020-02-23浏览次数:1774

根据最近的一项研究,孕妇愿意接受母体生长因子基因治疗,以治疗未出生婴儿的严重早发胎儿生长受限(FGR)。如果进行这项拟议的试验,它将是第一个母体基因治疗的临床试验。该研究由伦敦大学学院(伦敦大学学院),伦敦玛丽皇后学院(QMUL)和其他八所英国高等教育联盟以及EVERREST *联盟的行业合作伙伴领导。该联盟于2013年开始共同开发FGR治疗,FGR影响了多达8%的孕妇。子宫血流不足,在学业上成为胎儿功能不全,在许多情况下已经成为潜在的异常损伤,并且目前没有治疗。

伦敦大学学院的Anna David博士和EVERREST *联盟负责人说:“EVERREST联盟旨在为受胎儿生长受限严重影响的孕妇进行首次产妇子宫基因治疗试验。试验的目的是为了检测子宫基因治疗。安全性和有效性。我们希望这种方法能够降低未来死产和新生儿死亡的死亡率,提高未来受影响胎儿的生活质量。这可能是应用基因治疗的第一个试验在怀孕期间,我们希望建立涉及相关道德和伦理问题的应对措施。“

一旦胎儿的生长在妊娠中期有限,父母将面临严肃的选择。新生儿可能在重症监护病房死亡或在子宫内死亡。受胎儿生长受限影响的新生儿不仅面临围产期死亡和并发症,如脑瘫风险增加,还可能面临长期健康问题,包括糖尿病和心血管疾病。

EVERREST临床试验将涉及政府监管,将血管内皮生长因子(VEGF)基因治疗应用于受早期严重胎儿生长受限的孕妇子宫动脉放射学治疗。 EVERREST之前的临床试验发现,VEGF基因药物可以增加母体血液流向子宫和胎盘,该团队现在希望将该研究应用于临床。

伦敦大学玛丽女王学院生物伦理学教授理查德阿什克罗夫特说:“我们的研究表明怀孕期间的母体基因治疗不涉及伦理和法律问题。受胎儿生长受限影响的孕妇通常对参与在临床试验中,因为这可能是有益的。对于未出生的孩子。“

该研究是与相关的欧洲利益相关者和患者合作进行的,包括助产士和医务人员,患者支持团队,残疾人权利组织以及受早发胎儿限制影响的孕妇。共有55个利益相关者组织联系了该研究。其中34人参与了这项研究;该研究还采访了21名受早发胎儿生长受限影响的孕妇。最后,研究人员认为,母体生长因子基因治疗的临床试验在社会和伦理上都得到了认可。

大卫博士补充说:“几乎所有女性都对这些试验非常乐观。大多数女性认为她们愿意参与这项研究,女性正在呼吁进行其他产科定性研究,因此我们必须努力开发治疗怀孕的方法。特别是对于目前未经治疗的疾病,如胎儿生长受限。“

该研究由欧洲委员会资助,并得到伦敦大学医学院生物医学研究中心国立卫生研究院的研究人员的支持,计划于2017年初开始。