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实验用药治疗罕见肾病更有效

文章作者:www.cs-vaccine.com发布时间:2019-11-04浏览次数:1586

当降低罕见肾病的严重程度时,实验药物的有效性是标准治疗的两倍多。这是10月25日在线发表在美国肾脏病学会期刊上的II期临床试验的发现。

这项新研究发现局部节段性肾小球硬化(FSGS)服用较薄药物的患者蛋白尿减少了45% - 尿液中过量的蛋白质表明肾脏健康状况不佳。相反,接受典型处方厄贝沙坦的组减少了19%。

“这是第一个专门针对FSGS治疗的大规模临床试验.FSGS是一种罕见的疾病,据估计在美国影响多达40,000人,目前尚未批准治疗,”首席研究员和主任说。研究作者Howard Trachtman博士,纽约大学医学院儿科学教授,纽约大学Langen-Hassenfeld儿童医院儿科肾病科主任。他说,近一半受影响的患者将进展为终末期肾病。

“Sparsentan不仅可以成为FSGS患者护理标准的一部分,而且还可能对任何以蛋白尿为特征的肾脏疾病产生影响 - 包括影响全世界数十万人的更常见的IgA肾病,”Trachtman博士说。

肾病学家使用蛋白尿作为FSGS患者健康状况的衡量标准。当健康时,肾脏过滤血液,将废物转移到尿液中,并将有用的蛋白质输送到血液中。与更常见的肾脏疾病一起,FSGS损害肾脏的过滤单元,穿过蛋白质,并进入尿液导致管状瘢痕形成。

Trachtman说,由于没有批准的FSGS治疗,该领域一直试图用它来治疗其他疾病,包括血管紧张素II受体阻滞剂(ARBs),如厄贝沙坦。 ARB最初是为治疗高血压而开发的,目前用于代替经批准的FSGS治疗。这些药物通过降低肾脏过滤单元的血压和减少肾脏瘢痕形成。

新方法

对于这项新研究,研究人员在一个随机,双盲,主动对照试验(DUET)的44个地点招募了109名FSGS患者,在美国年龄为8-75岁,在欧洲为18-75岁,以评估疗效和安全性。疏。参与者被指定为递增剂量的稀疏丹(200,400或800毫克/天)或厄贝沙坦,每天300毫克,持续8周。在完成双盲8周治疗期后,患者能够在开放标签治疗期间继续接受沙丁素。

研究药物稀沙坦可用作血管紧张素II受体阻断剂,例如厄贝沙坦或作为第二种蛋白A内皮素受体(ETA)的阻断剂。该研究的作者假设这两种行为将共同限制导致肾脏瘢痕形成的分子的产生,而不是厄贝沙坦的单一机制。

Sparsentan被发现更有效并且几乎没有严重的副作用,最常见的是 - 低血压,头晕和肿胀 - 两组都相似。研究小组还发现,单个分子中的一系列效应可以增加患者接受治疗的可能性,因为它可以减少药物的用量。

作者说,需要进一步的研究来确定稀疏对肾功能保护的长期影响。除了DUET的开放标签治疗期外,III期临床试验(DUPLEX)正在积极招募患者,以确定稀疏性是否会导致蛋白尿的持续减少。

“FSGS的患病率正在上升,这种联合治疗可以为患有这种罕见肾病的患者带来新的希望,这些患者目前面临进展性衰退,终末期肾病,透析或移植的可能性很高,”博士说。 Trachtman。

除了Trachtman之外,研究合着者还包括纽约大学医学院肾脏病学系医学系Olga Zhdanova博士。 Peter Nelson博士; MD Sharon Adler; Kirk N. Campbell,MD;医学博士Abanti Chaudhuri; Vimal K. Derebail,MD; Giovanni Gambaro,医学博士,博士; Loreto Gesualdo,MD; MD Debbie S. Gipson; Jonathan Hogan博士; MD Kenneth Lieberman; MD Brad Marder; Kevin E. Meyers,MD; Esmat Mustafa; Jai Radhakrishnan,MD; Tarak Srivastava,MD; Miganush Stepanians,博士; Vladimir Tesal,医学博士;和Radko Komers,MD,Ph.D。代表DUET研究组。

Sparsentan由生物制药公司Retrophin,Inc。Manufacturing所有,该公司为当前的临床试验提供资金。 Trachtman博士是Retrophin的自由顾问,并报告了Kaneka Inc,Otsuka和ChemoCentryx的咨询费,并且过去曾是Genzyme和Optherion的顾问。所有关系都受纽约大学医学院政策的约束。