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21世纪药物发现的主要动力是什么为什么生物制品更容易成药

文章作者:www.cs-vaccine.com发布时间:2019-12-14浏览次数:1057

目前,医疗保健组织和保险公司不仅是药物发现的主要驱动力,也是医疗保健的主要驱动力。也许下一个最重要的力量是政府和相关机构。通过游说政府,患者及其亲属支持的利益集团的影响力现在高于制药业的追求利润的愿望。

案例1:艾滋病给非洲带来了各种形式的恐怖活动。

造成这种后果的直接原因是这种疾病,如疟疾疫苗的开发,并未被制药公司所重视。显然,这些都是可怕的疾病,大多数都负担不起医疗费用。

然而,通过声乐活动,美国的一些艾滋病激进组织成功地使它们成为一种政治上重要且可以治愈的疾病,确保任何有效的药物都能获得丰厚的回报。

在艾滋病被引入美国之前,美国出现了一定数量的艾滋病患者和艾滋病病毒携带者,艾滋病治疗药物纷纷出现。具有讽刺意味的是,最初为美国市场开发的药物目前正在非洲销售,尽管非常罕见但仍在增长。这些也是巴西和印度决定阻止专利保护的药物,声称医疗需求可以取代专利法规。尽管美国对此类国家政策提出了最激烈的抗议,但如果炭疽病爆发,美国将遵循同样的逻辑:医疗需求优于知识产权制造目前由非美国公司生产的环丙沙星拜耳。

案例2:美国的缅因州和俄勒冈州在2003年率先通过法律来处理处方药的费用。

在持续“游说”的压力下,以高发病率和更普遍的适应症为代价将研究重点转向相当罕见的疾病并不罕见。令人惊讶的是,这使得医疗需求成为相对不重要的药物发现驱动因素。同样,医生的作用也被边缘化了。患者对医生的要求更高,并将其视为对药物的偏见和不便。通过这种方式,社会成为“救世主”和“供应商”的无私意志似乎已经消失。

今天,社会更关注个人权利而不是公共利益。可以说,科学家和科学的发现似乎被某些社会部门贬值。社会可能会受到通常痛苦的科学进步的挫败,但即使有了新的技术突破,严谨的科学也将不可避免地向前推进。

制药经济学正在发挥关键作用。新药开发是一项高度资本密集型活动,甚至一些大规模指标如疟疾和结核病也会受到影响。高成本意味着无论科学做得多好,一些小指纹都不是科学行为的问题,那么制药公司应该由科学家来操作。然而,自从默克公司的Roy Vagelos57退休以来,大型制药公司由具有经济背景的人管理,没有人由科学家经营。世界卫生组织列出了需要注意的489种疾病。是什么促使公司的运营商将业务范围扩展到大约29种被称为“重磅炸弹”制药潜力和营销团队的商业诱惑的已知疾病?

优先顺序非常明确。影响公司临床候选药物内部选择的主要因素是:

1布料:鉴定,公司产品链,最近FDA(类似药物)批准,药物标签考虑和仿制药竞争。

2公司的内部经济状况:与具有相同经济回报的竞争性试验相比,完成该临床研究所需的费用,时间和精力,生产能力,产品成本和知识产权。

3科学,技术和法律问题:临床候选药物的质量和成为安全有效药物的可能性。药房管理和营销部门,然后临床医生总是能否决科学考虑。他们负责做出决定。

在当前环境中,以上所有都是不可避免的。选择临床候选药物是在开发过程中做出决策最困难的部分。科学可能为公司提供临床候选药物,以供审查和进一步投资。然而,在这个过程中,营销策略的考虑,医生对医疗需求的看法,临床试验的可行性,药房管理和知识产权问题都在科学之上。如果具有完全不同观点的营销专家指出药物没有有利可图的市场,那么做好科学研究就无济于事。

当涉及花费5000万至3亿美元并且需要花费两到三年时间来支付昂贵的III期临床试验时,公司的不同才能的员工也具有不同的决策权。因为这样一个重要的决定是如此昂贵,对企业的发展来说是如此微妙,以至于科学家和临床医生不可能单独提出那些商业战略家和经济学家的意见,即使他们有很大的分量,即使他们很重要药物所依据的技术细节以及FDA批准新药的具体标准尚不清楚。

为什么生物制品更容易使用?

生物制品是分子大小在30,000和180,000道尔顿之间的产品,我们通常使用的小分子药物通常是300到400道尔顿。这种生物大分子是内源性的,即在自然条件下存在于体内而不是“外来物质”。具有生理功能,故意发展成药物。生物制品的强度是它们有效并且几乎没有副作用。

生物制品通常只能通过注射给药。

但是,它们也有一个固有的问题,即不便于管理。蛋白质分子可以被胃肠系统消化,因此生物制品通常仅通过注射给药。生物制品本身通常是安全,有效,选择性和成本效益的,但这并不意味着没有风险,因为必须在生产中确保绝对纯度。

如果将廉价的细菌发酵用于生产,则必须确保没有内毒素,即没有天然细菌毒素,因为后者会引起发烧和不利的免疫反应,例如炎症。此外,生物制品不应含有其他外来蛋白质,因为外来蛋白质可以以不可预测的方式作用于人体免疫系统。我们想要看到的最后一件事是不利的免疫反应,阻止身体识别正常蛋白质。

尽管对生物制品的接受程度很小且分散,但一些产品的年销售额已达到20亿美元,并建立了几家知名的生物技术公司,如Genentech的生长激素和组织纤溶酶原激活剂(tPA),Amgen的促红细胞生成素和Biogen。分裂P-干扰素。

Genentech从临床文献中认识到tPA可以有效地溶解血凝块,并且通过用于治疗缺血性心肌梗塞的重组方法产生。该药物还用于治疗高选择性卒中患者。 TPA只能用于因大脑血栓堵塞而引起的缺血性中风。虽然这是一个比较,但tPA不能用于所有类型的中风患者并且必须在发病后3小时内给药的事实使得它仅在治疗约2%至8%的中风患者中有效。当tPA起作用时,其效果令人难以置信。

对于那些生活在tPA用于治疗中风设施的地区的特定卒中患者,并且可以在疾病的早期阶段快速使用,这确实是一个福音。

从商业角度来看,tPA是产品线延伸的一个很好的例子,也就是说,没有额外的基础研究成本,无论是生物还是化学,只要它是安全和有用的,你可以尝试新的适应症并发现新的患者。新疾病和新市场,以及新的收入。当然,新适应症的临床试验需要一些相应的开发成本。

所谓的重组技术发展如此迅速,以至于急于使用这种技术生产新的生物制品(顺便提一下,生物制品比新的化学实体更有可能获得FDA批准),制药行业已经建立了超越的准备抗体产生极高纯度蛋白质药物的能力。

但是,在任何时候,只要开发和批准一系列新的生物制品,生产能力最初将受到一定的压力,并且由于使用重组技术(即发酵)生产,因此将在一段时间内突然受到限制。蛋白质是一项资本密集型企业,需要优质的酿酒师和昂贵的发酵罐。事实上,酿造业和制药公司都需要酵母来生产他们最好的产品。