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需要更多的测试来开发针对罕见遗传疾病的基因疗法

文章作者:www.cs-vaccine.com发布时间:2019-12-17浏览次数:1340

Sarepta Therapeutics的首席执行官道格拉斯英格拉姆告诉CNBC,需要更多的测试来开发治疗罕见遗传性疾病的基因疗法。

周二,医学研究和药物开发公司发布了杜氏肌营养不良症(DMD)患者实验治疗的数据。

“这是初步结果,”英格拉姆周二在“关闭贝尔”中说道。 “我们需要小心。”

成功的初步试验飙升了Sarepta Therapeutics的股票,并为进一步测试打开了大门。

英格拉姆表示,最初的测试只针对三个月内的三个孩子,“可能具有变革性”,但他承认需要进行更多的研究。

“我们需要治疗更多的孩子,”他说。 “我们将治疗12个孩子,而不是12个安慰剂儿童。我们需要观察他们一段时间,也许一年。”

“但我们不想等那么久,”他说。 “因为每天我们推迟,这些孩子都受到了伤害。几十年来,人们一直在努力寻找解决方案。“

缺乏肌营养不良蛋白,一种有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质,会导致疾病并导致肌肉退化和虚弱。它主要影响男孩。根据美国疾病控制和预防中心的数据,每10万人中就有16人患有这种疾病。

英格拉姆说患有这种疾病的人通常需要11岁左右的轮椅,其预期寿命为20至25岁。

“这些孩子每次移动都会受到肌肉损伤,”他说。

在受损的肌肉中,酶肌酸激酶可以泄漏到血液中。大量的酶可以指示Duchenne肌营养不良症。

在初步测试中,患者被给予基因治疗作为肌营养不良蛋白的替代物。

试验结果显示,用该公司的药物治疗后,肌酸激酶水平平均降低了近90%。

在公布测试结果后,该公司的股价周二飙升超过50%。 Sarepta Therapeutics股价周二收涨逾36%。

英格拉姆没有评论药物的潜在价格。他说,如果更大的测试结果是积极的,那么该公司可以寻求FDA的批准。

“我们的最终目标是为所有患者提供这种疗法,”英格拉姆说。 “这意味着我们必须完成临床试验。”