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解码中国医药创新先锋基因:四类成功模式 跨越三大“门槛”

文章作者:www.cs-vaccine.com发布时间:2019-10-14浏览次数:1547

2015年,医学界非常激动人心。

CRISPR-Cas9基因编辑技术获得“生命科学突破奖”,并成为制药行业的新成员:Vertex和CRISPR Therapeutics已经签订了囊性肺纤维化和镰状型贫血的发展,而Novartis和Juno希望整合与CAR-T。

肿瘤免疫力正在全面展开,前跑者BMS和Merck来来去去,并且适应症领域已经扩大。

阿立哌唑的“智能片剂”被FDA接受。诺华希望开发“机器人药丸”,希望糖尿病患者能够告别针头和注射器。 3D打印的左乙拉西坦片剂已获得FDA批准。准备工作的同事表示“他们自己的梦想已经进入了他人的现实”。

在国内,“创新一兄弟”恒瑞将PD-1抗体SHR-1210的海外利益转让给了Incyte。绿叶的利培酮缓释微球有望成为首批在美国上市的NDA品种。信达与莉莉签约。 3种双特异性抗体的开发方案。

在目前非洲仿制药发展困难,国家大力鼓励创新的情况下,国内有代表性的创新型企业可能在品种或准备中突破。

四种成功模式

我“壕”企业:代表最先进的布局领域:恒瑞

不应该反对将该公司代表恒瑞。关于恒瑞的分析有很多种。 2010年初,作者听取了同事关于恒瑞抗肿瘤药物的推广能力的意见。当时,我对恒瑞的多西紫杉醇,奥沙利铂和伊立替康的代表性感到惊讶。销售化疗药物。现在谈到恒瑞,作者更加坚信其创新能力强,其创新药物管道正在逐步进入收获期。

让我们来探讨恒瑞的创新过程。 COX-2抑制剂Ericoxib于1999年开发,IND应用于2003年进行。2010年,repagliptin,Haiqu Poppa和Furglophenan被送往美国进行临床实践,但进一步的开发被放弃了。但积累了经验。 2012年抗体药物研发平台建立后,取得了快速进展,并制定了新的目标,ADC,双抗体,PD-1等前沿领域,引领国内制药企业的发展。如果说“早知名”是社会法,那么“布局应该早”可能是恒瑞对国内创新的最大启示。

民族延伸

如果恒瑞依靠品种水平的不断创新,“一上风”,那么利培酮缓释微球的“绿叶”就是通过制剂的创新而获得的。

与新化合物的开发相比,创新配方可以避免仿制药的激烈竞争,降低药物开发的风险。在新的注册分类条件下,配方创新的空间将大大增强。

II Haigui的创新产品在本地上市:“Quick Knife”和“Sharp Knife”代表品种:ectinib,cis-aniline

Ekentinib和cida苯胺已经完成了新药研发的全过程。一个叫做制药行业的“两个炸弹和一个星级”,以及新闻网络的标题,可以说是中国创新药物研发历史上的一个里程碑。两个背景的关键词是“海归博士团队的建立”和“自主知识产权的核心研发”。

Ectinini是一种EGFR靶向药物。 2001年,第一个口服小分子靶向药物伊马替尼被推出,抗肿瘤药物的时代即将来临。 2003年,Ekentini的参考药物易瑞沙在美国和日本上市; 2005年,Eck Tini做了IND申请,确认测试和Iressa负责人,并迅速推动了市场。

目前,外国公司的重品种不会放弃在中国开展国际多中心临床研究的机会,国际多中心数据可以作为进口的多中心基础。在这种情况下,ectinib对创新品种的最具启发性的意义可能是:对于“名牌”,品种必须优秀,并且上市过程必须更快。有国际大公司和后来的通用公司,只是为了创新和创新,那么当你上市时,你可能只会感叹“高成本和无用的工作”。

Sida苯胺靶向表观遗传学领域的目标HDAC。 2006年,FDA批准Vorinostat治疗皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL),这标志着HDAC概念验证阶段结束,成为新的药物靶点; 2007年,人类基因组测序后,表观遗传学习应运而生。早在2002年,微核心科学家就开展了复杂肿瘤系统的表观遗传调控,新型表观遗传调控因子的分子设计,以及抗肿瘤机制的探索和研究。也许顺式苯胺成功列入国内创新的最重要的暗示是,它专注于基础研究,并建立一个与研究领域兼容的技术平台。新药没有现成的机会,需要深入探索。

三强创始人+融资:有实力成为“新国际”代表企业:百济神舟

百济神舟无疑是这类企业的代表。明星企业家阵容从一开始就引起了广泛关注,其研发团队的组成使得该行业远远落后。百济神舟成立于2010年,于2013年5月和11月以默克公司的两份转让协议(BGB-283和BGB-290)命名。虽然它是在中国“Genetech”初期成立的,但它的愿景很明显。一直是国际化的。从研发管道上的品种来看,第二代BRAF抑制剂,BTK抑制剂和PD-1/PD-L1都是国际上开发的品种。其临床推广策略也选择在海外同步,无论是澳大利亚还是美国。 2015年,百济神舟正式踏上美国首次公开募股之旅。也许百济国内创新的最大暗示是,如果有国际实力,就会实现国际化,创新不能满足于“本土新潮”。

民族延伸

由松丽和丁丁等优秀海归组成的企业,或者以资本力量合作引进或自行开发的企业,迅速提升了该国的效力,可与国际巨头开发的品种相媲美。华凌采用“中西合璧”的运作模式,引进国外品种,采用“核心团队+大规模开发外包+快速推广+资金投入”的虚拟研发模式。

在中国,开发满足中国和世界各地患者医疗需求的产品和技术,利用资本的力量和与外界的快速合作,并不是一种有益的创新尝试。

四,依托母集团:依托大树,走冷静代表业务:和记黄埔药业,东阳药业有限公司

和记黄埔制药由和记黄埔有限公司(和记黄埔)全资拥有,成立于2002年,致力于开发具有自主知识产权的治疗癌症和自身免疫性疾病的药物。有7个临床阶段候选药物,其中3个与AstraZeneca,礼来和雀巢合作,5个在I/II期临床试验中显示阳性结果。

东阳阳光药业属于东阳光集团,专注于四个治疗领域:感染,心血管,肿瘤和新陈代谢。自2002年成立以来,已有7个类别被宣布为1.1类。

也许它是“依靠大树享受凉爽”,依靠财力雄厚的母亲群体,至少不是每天都为研发资金皱眉。对于正在开发创新药物“三种新药”的国内研发单位,“如果你不能打败它们,那么加入它们”也是一种选择。在流行的术语中,它是“握住大腿”。

跨越三个主要门槛

所有创新都与资本的支持密不可分。无论传统制药企业的传统模仿如何,模仿与创新的结合,或新制药公司的合作与融资都与资本市场紧密结合。不可否认的事实是,新药的研发成本正在上升,创新越来越成为“富人和帅哥”可以参与的游戏。

今天,专业化的分工正变得越来越复杂。希望一个人精通药物开发的整个生态链是不现实的。无论是内部决策还是合作单位的扩展管理(GLP,CRO等),“让专业人士做专业的事情”并不仅限于药物研发领域。

视力

虽然中国已成为第二大医药市场,但美国仍是第一大,国际合作正在增加。国际巨头产品在中国上市的速度也在加快。因此,创新不能指望“本土新”,否则CFDA的新注册分类将不会说“全球新”。

结论

国家政策层面一再受到鼓励,创新门槛越来越高。但是,应该指出的是,没有固定的创新模式,充分评估自身条件并选择适合自己的路径是最重要的。因此,即使是专注于水晶研究的水晶云也可以蓬勃发展。