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基因组编辑革命:你准备好了吗

文章作者:www.cs-vaccine.com发布时间:2020-05-12浏览次数:822

对捷克Cas9先锋Jennifer Doudna来说,2015就像骑旋转木马一样。

大约20个月前,加州大学伯克利分校的分子,细胞生物学和化学教授Jennifer Doudna开始睡觉。自从她和她的同事发表一篇文章描述如何使用名为CRISPR-Cas9的细菌系统来设计基因组时,已有近两年的时间了。

Doudna对全球实验室将这项技术应用于生物学的速度感到惊讶。与此同时,她避免过多地考虑这些广泛使用的改变基因组工具的哲学和伦理意义。

然而,随着CRISPR-Cas9用于操纵细胞和生物体的使用继续增加,一些研究人员似乎不可避免地会在人类卵子,精子或胚胎中测试这种技术。到2014年春天,Doudna经常无法在晚上睡觉,想着围绕他帮助创造的技术摆脱道德风暴是否毋庸置疑。

“海啸”即将来临

一个新的分子工具需要几年时间才能站稳脚跟。然而,到2012年底仅在Doudna及其同事发表初步研究几个月后,至少有六篇描述CRISPR-Cas9在基因组工程中的不同用途的文章被提交并等待发表。

2013年初,一些文章成为即将到来的“海啸”的早期迹象,包括描述该技术如何用于编辑人类干细胞基因组和改变整个生物体的文章。到2014年底,科学家们还使用CRISPR-Cas9来增强小麦的抗虫性,再现小鼠肺部特定染色体易位引起的致癌作用,并纠正成年小鼠的突变。这种突变引发人类遗传性高酪氨酸血症。

2014年2月出现了一种伦理上更为复杂的CRISPR-Cas9应用。当时,研究人员描述了如何使用它来对食蟹猴胚胎进行更精确的改变。这些食蟹猴已被移植到代孕“母亲”中,在大多数细胞中携带遗传变化,包括卵子或精子。这意味着可以将更改传递给后代。

猴子研究和与患者或他们的亲人的互动已经让Doudna担心。每天都有新的文章描述了CRISPR-Cas9用于研究的用途。她的收件箱是研究人员寻求建议或合作的要求。所有这些活动都可能对人类生活产生直接影响,但是Doudna工作以外的大多数人都是邻居,很多亲戚以及他们的儿子和学生的父母基本上都没有意识到这一点。 Doudna觉得他和他们似乎生活在两个世界里。

到2014年底,Doudna的不安已经克服了参与更公开讨论的不情愿。很明显,政府,监管机构和其他人都不了解基因组编辑研究的快速发展。在使用这种技术的人中,除了科学家之外,还有谁可以就其影响进行公开对话?

道德辩论

Doudna去年1月在加利福尼亚州纳帕谷举行的为期一天的会议上首次认真参与道德操守。该会议由Doudna组织,由基因组学创新计划赞助。八位参与者,包括Doudna(科学家,生物伦理学家,电影制作人和加州大学伯克利分校的经理)讨论了基因组工程如何影响医疗保健,农业和环境。特别是,他们谈到了修饰人类种系卵子,精子和胚胎的问题。

会议结束后不久,他们在《科学》杂志上发表了一篇前瞻性文章,敦促全球科学界避免使用任何基因组编辑工具来修改临床应用中的人类胚胎。他们还建议举行公开会议,教育非科学家,并就如何继续负责任地进行基因组工程研究和应用进行讨论。

自纳帕会议以来,Doudna已在学校,公司以及美国,欧洲和亚洲的数十个会议上发表了60多篇有关CRISPR-Cas9的报告。她在美国国会谈到了CRISPR-Cas9,与白宫科技政策办公室的工作人员进行了讨论,并回答了加利福尼亚州州长和其他许多人的问题。这些讨论迫使Doudna走出科学的舒适区。

Doudna是一名从未研究过动物,人类受试者或人体组织的生物化学家,对克隆,干细胞和体外受精等其他研究领域固有的伦理困境知之甚少。她依靠同事的慷慨来了解不同国家如何规范涉及人类受试者或组织的试验,以及如何从历史上解决体外受精引起的伦理困境。

2015年是一个充满压力的一年,非常有趣。有时,Doudna希望摆脱一系列繁忙的活动来处理所有事情,即使只有几分钟。确保她的旅行和其他承诺不会破坏实验室成员的进步是首要任务,但在与他们合作时,它越来越多地参与晚上,周末或通过邮件或网络电话来讨论问题。直到现在,Doudna为他心爱的菜园和他13岁的儿子在加利福尼亚野外徒步旅行的时间早已消失。

在一位同事提醒她关于CRISPR-Cas9的研究,讨论和辩论即将到来之后近三年,Doudna仍不确定此浪潮何时会停止。

扩大讨论范围

只有18名参与者全部来自美国,大多数是科学家。纳帕会议只能算作更广泛讨论的开端。但是,本次会议及由此产生的审查条款在两个方面具有重要意义。

在2014年中期,Doudna担心CRISPR-Cas9将被用于危险或被认为是危险的方式,然后科学家才能与更广泛的世界充分沟通。她不会责怪邻居或朋友说这样的话:“所有这一切都在发生,你没有告诉我们。”《科学》杂志的“观点”文章和《自然》杂志上发表的相关评论传达的信息是,领导该研究的人承认他们有责任表达他们的担忧。

去年4月发表了关于使用CRISPR-Cas9修饰无活性人类胚胎的研究时,这些文章引发的讨论变得更加紧迫。他们还帮助引发了自那时以来在世界各地举行的无数听证会和峰会。最着名的是12月初华盛顿华人,美国和英国科学院联合举办的人类基因编辑会议。

今天,科学深受国际合作的影响,科学家可以在一定程度上通过自我审查形成全球科学的方向。对于Doudna来说,现在显而易见的是,通过鼓励参与技术起源的人积极参与有关其使用的讨论,可以最好地实现对科学的更多信任。在科学走向全球化的世界中,这一点尤其重要,材料和试剂通过中间供应商提供,并且对已发布数据的访问变得更加容易。

Doudna对基因组工程的潜力感到激动,以对人类生命和生物系统的基本认知产生积极影响。同事继续定期发送有关在不同生物体上使用CRISPR-Cas9的结果的电子邮件。他们是否正在尝试繁殖抗虫莴苣,减少致病性真菌菌株,或者有一天它们可以消除肌肉萎缩。所有人类细胞修饰的疾病,如疾病,囊性纤维化,镰状细胞性贫血。

然而,Doudna还认为,今天的科学家们可以更好地思考和塑造他们的研究对社会,伦理和生态的影响。为生物学学生提供如何与非科学家讨论科学的一些培训可以产生很大的不同。至少,它将使未来的研究人员感觉更适合这项工作。知道如何构思一个“电梯大厅”,激发人们对描述研究目标的兴趣,或如何确定记者的动机,并确保他们在每个研究人员生活中的新闻报道中提供准确的信息。意想不到的时刻产生了巨大的价值。