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MotleyFool评选:2016年医药领域年度12大突破性进展

文章作者:www.cs-vaccine.com发布时间:2020-05-23浏览次数:1872

2016年结束,让我们回顾一年中医疗保健行业取得的成就。美国食品和药物管理局(FDA)于2016年通过了对19种新药的审查,从牛皮癣到丙型肝炎再到癌症。与此同时,监管机构还在2016年为25个新的医疗设备开了绿灯。全球每年的研发投资达数百亿美元,因此看到投入这些药品和设备的资金也令人欣慰这可以改善我们的生活和健康。

当然,还有一些非常令人瞩目的突破性医学进展,其中一些已被批准,有些正在进行临床试验。为此,着名的多媒体金融服务机构Motley Fool在2016年评估了医疗和健康领域的12大突破。动脉网络(WeChat:WeChat vcbeat)为您做了详细的梳理。

世界上第一个人类胰腺

2016年最令人兴奋的发展之一是美国食品和药物管理局(FDA)于9月批准了Medtronic的MiniMed 670G人工胰腺,这是世界上第一个用于1型糖尿病的人工胰腺。该装置已获得FDA批准,适用于14岁及以上的患者,可每五分钟测量一次患者的血糖。它使用带有突出针头的传感器,因此可以在皮肤下检测皮肤以测量胰岛素水平,患者还需要在腹部佩戴胰岛素泵,根据患者的需要提供适量的胰岛素。

人工装置可以大大降低糖尿病患者低血糖的发生率,不再需要连续24小时检查血糖,从而有效地改善1型糖尿病患者的生活质量,为他们提供方便。

SGLT-1/SGLT-2的第一个双重抑制剂为1型糖尿病带来了好消息

此外,在9月(9月是1型糖尿病患者的幸运月,Lexicon Pharmaceuticals Inc.(纳斯达克股票代码:LXRX)宣布其在1型糖尿病中的实验性双重抑制剂SGLT-1和SGLT-2 3主要终点在药物,sotagliflozin,每日剂量200毫克,每日剂量400毫克,平均A1C减少0.43%和0.49%。相比之下,安慰剂AIC减少仅为0.08%。第一个双重抑制剂Sotagliflozin-SGLT-1(在肠道中起作用)和SGLT-2(在肾脏中起作用)也具有与SGLT-2相同的体重减轻和降低的血压。阳性副作用。

泛基因丙型肝炎药物批准

谈到丙型肝炎病毒(HCV),吉利德科学(纳斯达克股票代码:GILD)就是“创新”的代名词。 6月,吉利德获得Epclusa批准添加第三种特殊HCV药物。然而,Epclusa不是传统意义上的典型基因型特异性药物。这是第一个批准的泛基因型药物。顾名思义,泛基因型表明它可以治疗所有六种肝炎基因型。对于没有肝硬化或轻度肝硬化的患者,治疗结束后12周可清除95%至99%的病毒,对于中度至重度肝硬化患者,Epclusa和利巴韦林的组合可使病毒清除率达到94%。治疗后12周。

Exondys 51允许选择性Duchenne肌营养不良患者看到希望

具有选择性杜氏肌营养不良症(DMD)的患者是极其罕见的疾病,其通常由肌营养不良蛋白产生缺乏导致的骨骼肌萎缩引起。 2016年,该病的治疗也收到了好消息。 9月,FDA批准了Sarepta Therapeutic(纳斯达克股票代码:SRPT)的Exondys 51疗法。该疗法专门用于治疗外显子51-skip DMD,约8名DMD患者中约有一名患者受到影响。在其2b期研究更新的一系列扩展研究中,与FDA批准用于治疗DMD的第一种药物安慰剂相比,Exondys 51在6分钟步行试验中显示出显着改善。

DEA批准了关于大麻的医学研究

一般来说,大麻首先想到的是吸毒成瘾者,无法想象他们的医疗价值。信不信由你,大麻确实被批准用于医学研究。 4月,美国禁毒执法机构完成了第一次临床试验,其中患者是大麻。 DEA在8月份拒绝了重新安排大麻的要求,但在4月份,它为LSD对正在测试的多学科协会的研究开了一个绿灯,该研究旨在确定在创伤综合症患者具有积极治疗效果后大麻的使用是否会有压力。以前的临床研究只允许用大麻植物提取物进行测试。在以前的临床试验中,大麻似乎已经对许多疾病产生了积极影响,因此DEA的松动可能意味着该研究将在目前的水平上进一步发展。

Opdivo显示转移性黑素瘤的高长期存活率

虽然Optivo是Bristol-Myers Squibb(纳斯达克股票代码:BMY)的癌症免疫疗法,已被批准用于治疗晚期黑色素瘤,但它是前一阶段研究后五年的后续研究。在美国癌症研究协会年会上,Bristol-Myers Squibb宣布,经过5年后,经历过1期临床试验的患者中有34%存活下来。虽然看起来这个数字不是太大,但是在引入癌症免疫疗法之前,晚期黑色素瘤患者的平均存活期仅为11个月。

Keytruda在一线NSCLC中具有惊人的响应率

Opdivo有长期晚期黑色素瘤数据,但Bristol-Myers Squibb的关键癌症药物在一线晚期非小细胞肺癌(NSCLC)研究中失败。但其竞争对手癌症免疫疗法Keytruda的情况并非如此。 Keytruda由默克公司开发,是美国FDA批准的第一种PD-1免疫分析抑制剂。作为一类新的癌症治疗方法,Keytruda已确认其包括晚期肺癌,肾癌,黑色素瘤,头颈癌,膀胱癌,乳腺癌,肝癌,胃癌,食道癌,胶质瘤,结肠癌,霍奇金淋巴瘤等等。在癌症治疗中具有显着功效,并且预期其显着改善患者存活率。

在一线晚期NSCLC患者中,至少50%的肿瘤在PD-L1中表达,与化疗相比,Keytruda的进展或死亡风险降低了50%,死亡风险降低了40%。此外,总体反应率从化疗的28%增加到45%。对于肿瘤中PD-L1高表达的患者,Keytruda已成为他们的新希望。

Keytruda为Merkel细胞癌患者提供了第一个阳性结果

Keytruda还显示了Merkel细胞癌(MCC)患者临床试验的第一个阳性结果。 MCC是一种罕见的皮肤癌,死亡率约为黑色素瘤的三倍。在对26名患者的研究中,Keytruda的总体反应率为56%。

值得注意的是反应的持续时间。目前没有FDA批准的MCC治疗,因此该疾病通常用化学疗法治疗。甚至化疗也可以导致约55%的反应率,并且大多数患者在三个月内复发。但Keytruda没有这些条件,这些条件在许多患者中显示出持久的疗效。

CoLucid的偏头痛药物在第3阶段取得进展

尽管急性偏头痛难以治疗,但CoLucid Pharmaceuticals(纳斯达克股票代码:CLCD)的lasmiditan通过其9月份的SAMURAI晚期研究显示出惊人的效果。 Lasmiditan是一种新的化学血管收缩药物,旨在为长期无效的偏头痛提供治疗。

它是所谓的“ditans”(一种穿透中枢神经系统的新型药物) - 通过5-HT1F受体选择性地靶向三叉神经。在SAMURAI中,100mg和200mg剂量导致28.2%和32.2%的患者在给药2小时后不再是偏头痛,这基本上是安慰剂的两倍(15.3%)。 Lasmiditan不仅达到了该试验的主要终点,而且还达到了100 mg(40.9%)和200 mg(40.7%)的次要终点,而安慰剂为29.5%。假设在晚期研究的其余部分一切顺利,CoLucid的lasmiditan可能是偏头痛的关键药物。

Cabometyx治疗肾细胞癌

在原有治疗方案的基础上,对晚期肾细胞癌(RCC)的治疗取得了新进展。截至2016年4月,新的有效治疗方案Exelixis(纳斯达克股票代码:Exel)出现。在Meteor研究中,主要终点是无进展生存率(PFS),共有375名患者参与。PFS的中位数为7.4个月(卡博扎丁尼)和3.8个月(依维莫司),[HR 0.58(95%CI 0.1778 0.45,0.74);P<;0.0001]。中位总生存率(OS)为21.4个月(卡博扎丁尼)和16.5个月(依维莫司),[HR 0.66(95%CI: 0.53,0.83);P=0.0003]。确定的反应率分别为17%(卡博扎丁尼,95%可信区间:2,6)和3%(依维莫司,95%可信区间:2,6)。cabosun研究第二阶段的令人鼓舞的数据可以使cabometyx更早更快地改善肾癌患者的生活质量。

J&J的Guselkumab可以治疗银屑病

银屑病关节炎也是一种慢性免疫介导的炎性疾病,其特征在于与牛皮癣相关的关节炎症和皮肤损伤。强生公司(纽约证券交易所股票代码:JNJ)的实验性银屑病药物guselkumab也给予患者希望安慰剂在临床阶段3 VOYAGE 1研究中被击败。 Guselkumab是一种针对白细胞介素(IL)-23的人单克隆抗体,其在免疫介导的炎性疾病的发展中起关键作用。

牛皮癣是由皮肤细胞过度产生引起的慢性自身免疫性炎性疾病,其特征在于鳞状红色炎症病变或斑块,其可引起瘙痒,不适和疼痛。据估计,全球有多达1.25亿患者患有牛皮癣,其中包括750多万患有不同程度银屑病的美国患者。近四分之一的患者人群患有中度至重度疾病。

与仅有6.9%的安慰剂患者相比,85.1%的皮下IL-23靶向药物患者在16周后恢复或减少疾病。此外,使用guselkumab的患者中有73.3%的患者在90%的患者中具有皮肤清洁功效,而安慰剂组为2.9%。在24周时,80.2%的guselkumab患者皮肤清除率为90%,而世界上最畅销的牛皮癣药物Humira手臂仅有53%。不言而喻。 Guselkumab可能会对牛皮癣患者的生活产生巨大影响。

独特的丁丙诺啡植入物可以挽救生命

5月,FDA批准了一种用于阿片类药物依赖治疗的丁丙诺啡植入物,称为Probuphine植入物。丁丙诺啡是阿片受体的部分激动剂,也可用作成瘾的维持治疗。由Titan Phar和Braeburn设计,为低剂量丁丙诺啡稳定的患者提供持续低剂量,长达6个月的丁丙诺啡。这种新植入物非常方便,因为它不需要一直服用药物,这是美国安全结束阿片类药物流行病的另一个步骤。